Οι ιταλοί επιστήμονες υπέβαλλαν σε γονιδιοθεραπεία και τρία παιδιά με σύνδρομο Wiskott-Aldrich (σύνδρομο WAS), το οποίο προσβάλλει σχεδόν αμιγώς αγόρια και οφείλεται σε μεταλλαγές του ομώνυμου γονιδίου.
Οι πάσχοντες από αυτό διατρέχουν αυξημένο κίνδυνο να εκδηλώνουν προβλήματα όπως έκζεμα, τάση προς αιμορραγία, μώλωπες δίχως τραυματισμό και επαναλαμβανόμενες λοιμώξεις.
Τα τρία παιδιά που υποβλήθηκαν σε γονιδιοθεραπεία παρουσίασαν μείωση ή πλήρη εξαφάνιση των συμπτωμάτων τους μέσα σε 20-30 μήνες έπειτα από τη θεραπεία.
Και για τις δύο ασθένειες, η γονιδιοθεραπεία έγινε με παρόμοιο τρόπο, με μία τεχνική που επινόησαν ερευνητές από το Ινστιτούτο Γονιδιοθεραπείας San Raffaele-Telethon Institute, στο Μιλάνο.