Οι επιστήμονες χρησιμοποίησαν έναν γενετικά τροποποιημένο ιό για να διορθώσουν τις μεταλλαγές στα γονίδια των μικρών ασθενών.
Για τον σκοπό αυτό, πήραν αιμοποιητικά βλαστικά κύτταρα από τον μυελό των οστών τους και χρησιμοποίησαν τον ιό για να εισάγουν μέσα τους τις σωστές μορφές των ελαττωματικών γονιδίων.
Στη συνέχεια, ενέχυσαν τα «διορθωμένα» κύτταρα πίσω στου ασθενείς.
Στα παιδιά με σύνδρομο WAS, τα αιμοποιητικά βλαστοκύτταρα επηρεάζονται απ’ ευθείας από τη νόσο και έτσι τα νέα βλαστοκύτταρα αντικατέστησαν τα άρρωστα, έγραψαν οι ερευνητές.
Στα παιδιά με μεταχρωματική λευκοδυστροφία, τα νέα κύτταρα βρήκαν τον δρόμο τους έως τον εγκέφαλο, όπου απελευθέρωσαν τη σωστή μορφή της πρωτεΐνης που κωδικοποιεί το έως πρότινος ελαττωματικό γονίδιο.
Η επικεφαλής ερευνήτρια δρ Alessandra Biffi δήλωσε στο BBC ότι η εξέλιξη των παιδιών ήταν πολύ θετική.
«Όλα τα παιδιά είναι σε πολύ καλή κατάσταση και πηγαίνουν στον παιδικό σταθμό σε μια ηλικία που τα αδέλφια τους παρουσίαζαν σοβαρά προβλήματα», είπε. «Αυτό είναι κάτι που μας δίνει πολύ μεγάλη χαρά».
Η δρ Biffi επισήμανε ότι όλες οι θεραπείες έχουν δυνητικές παρενέργειες και γι’ αυτό θα συνεχιστεί η παρακολούθηση των παιδιών. Προς το παρόν, όμως, «δείχνει να είναι εκτός από αποτελεσματική, και ασφαλής», τόνισε.
Η γονιδιοθεραπεία είναι μία από τις μεγάλες ελπίδες της Ιατρικής για την αντιμετώπιση κληρονομούμενων νοσημάτων, που οφείλονται σε ελαττωματικά γονίδια, αλλά η πρόοδος σε αυτόν τον τομέα γίνεται με αργό ρυθμό.