Γονιδιοθεραπεία / Γονίδια / DNAΗ μεταχρωματική λευκοδυστροφία είναι μία νευρολογική ασθένεια, κατά την οποία συσσωρεύονται λιπαρά οξέα στον εγκέφαλο και σταδιακά τον καταστρέφουν.
Τα μωρά που γεννιούνται με αυτήν μοιάζουν καθ’ όλα υγιή, αλλά σε ηλικία 1-2 ετών αρχίζουν να εκδηλώνουν νοητικά και κινητικά προβλήματα, χάνοντας την ικανότητα ομιλίας και βάδισης, ενώ το προσδόκιμο επιβίωσής τους μειώνεται σημαντικά.
Οι ερευνητές υπέβαλλαν στην πειραματική θεραπεία τρία παιδιά που έφεραν την γενετική μεταλλαγή της νόσου. Όλα έχουν αδέλφια που πάσχουν από αυτήν.
Επειδή τα παιδιά ήταν πολύ μικρά όταν υποβλήθηκαν στη θεραπεία (η ηλικία τους κυμαινόταν από 7 έως 15 μηνών), δεν είχαν ακόμα εκδηλώσει τα πλήρη συμπτώματα της ασθένειας.
Σε ηλικία 3 ετών, ένα από τα παιδιά που έκανε γονιδιοθεραπεία είχε φυσιολογικό δείκτη νοημοσύνης και γλωσσικές ικανότητες για την ηλικία του, ενώ μπορούσε να σηκώνεται όρθιο μόνο του και να περπατάει κρατώντας το χέρι ενός ενήλικα.
Τα άλλα δύο παιδιά, δεν είχαν παρουσιάσει κανένα απολύτως σύμπτωμα έως τα 2 τους χρόνια.
Αντιθέτως, τα αδελφάκια όλων των παιδιών δεν μπορούσαν να μιλήσουν και ήταν καθηλωμένα σε αναπηρικό αμαξίδιο πριν γίνουν 3 ετών.